Η CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) και η Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) έχουν εκκαθαριστεί από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για να ξεκινήσουν τη δοκιμή της γενετικά επεξεργασμένης θεραπείας τους για δρεπανοκυτταρική νόσο σε Αμερικανούς ασθενείς.
Σε ένα δελτίο τύπου, οι δύο εταιρείες δήλωσαν ότι η FDA έχει τώρα άρση της κλινικής κράτησής της, επιτρέποντάς τους να αρχίσουν να δοκιμάζουν την πειραματική θεραπεία. Οι εταίροι του Μαΐου αναγκάστηκαν να σταματήσουν τα σχέδιά τους για τη δοκιμή του φαρμάκου, CTX001, εν αναμονή της επίλυσης "ορισμένων ζητημάτων" στην αρχική τους αίτηση.
Εκείνη την εποχή, οι CRISPR και Vertex ισχυρίστηκαν ότι το CTX001 τέθηκε σε αναμονή στις ΗΠΑ επειδή ο FDA είχε επιπλέον ερωτήσεις στο πλαίσιο της επισκόπησης της γραφειοκρατίας που υποβάλλουν οι εταιρείες για να επιτρέψουν την έναρξη κλινικής δοκιμής. Δεν αποκάλυψαν τι ήταν αυτά τα ερωτήματα ή πώς τους απάντησαν.
Τα νέα της ανακαλύψεως έστειλαν μετοχές της CRISPR με ρυθμό 14, 14% στις προ-εμπορικές συναλλαγές. Το απόθεμα της Vertex ήταν επικεντρωμένο στην χρηματιστηριακή συνεδρίαση της Πέμπτης. Η ανακοίνωση είναι σημαντική επειδή είναι η πρώτη φορά που μια εταιρεία θα δοκιμάσει την πειραματική και επαναστατική τεχνολογία γνωστή ως CRISPR-Cas9 σε ανθρώπινα βλαστοκύτταρα στις ΗΠΑ. Η δοκιμή θα περιλαμβάνει την τροποποίηση του DNA των ασθενών εκτός του σώματος. Ένας ογκολόγος στο Πανεπιστήμιο του Sichuan στο Τσενγκντού της Κίνας διεξήγαγε την πρώτη ανθρώπινη δίκη το 2016.
Στην κοινή δήλωση, οι δύο εταιρείες παρείχαν επίσης μια ενημέρωση σχετικά με την πρόοδο που έγινε η δοκιμή CTX001 έξω από τις ΗΠΑ. Ανακοίνωσαν ότι τους έχει δοθεί ρυθμιστική κάθαρση σε "πολλαπλές χώρες" για να ξεκινήσουν δοκιμές της πειραματικής θεραπείας τους για δρεπανοκυτταρική νόσο και β- θαλασσαιμία, διαταραχή του αίματος που μειώνει την παραγωγή πρωτεΐνης αιμοσφαιρίνης σε ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο σε όλο το σώμα. Μια κλινική μελέτη Φάσης 1/2 βρίσκεται επί του παρόντος σε εξέλιξη στην Ευρώπη μέχρι τα τέλη του 2018, πρόσθεσαν. Οι μελέτες Φάσης 1 και 2 έχουν σχεδιαστεί για να ελέγχουν την ασφάλεια, τις παρενέργειες και τις καλύτερες δόσεις νέων θεραπειών.
Το CRISPR και το Vertex δημιούργησαν μια συμμαχία ανάπτυξης φαρμάκων το 2015 που επικεντρώθηκε στη χρήση του CRISPR-Cas9. Οι θεραπείες διαταραχής του αίματος συμπεριλήφθηκαν στο σύμφωνο έρευνας, αν και στην αρχή εργάστηκαν για θεραπεία για κυστική ίνωση, μια περιοχή εξειδίκευσης για το Vertex. Σύμφωνα με τους όρους της συνεργασίας τους, οι δύο εταιρείες συμφώνησαν να μοιραστούν τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης, καθώς και τα κέρδη που προκύπτουν από τις εμπορικές θεραπείες.
