Μεταξύ των ταχέως αναπτυσσόμενων πεδίων στα σύνορα της ιατρικής επιστήμης είναι η γονιδιακή θεραπεία, στην οποία αντιμετωπίζονται γενετικές ή κληρονομικές ασθένειες με την αποκατάσταση ή την αντικατάσταση των ελαττωματικών γονιδίων που τους προκαλούν. Αυτό το τμήμα της βιοτεχνολογικής βιομηχανίας περιλαμβάνει ένα μείγμα μεγάλων και μικρών επιχειρήσεων και οι ευκαιρίες για τους επενδυτές εμπίπτουν σε τρεις βασικές κατηγορίες: εταιρείες που είναι ελκυστικές ως αυτόνομες οντότητες, εταιρείες που είναι πιθανόν στόχοι συγχωνεύσεων και εξαγορών και εταιρείες που αναπτύσσονται μέσω συγχωνεύσεων και εξαγορών. Ο παρακάτω πίνακας παραθέτει δέκα αξιόλογους παίκτες, σύμφωνα με πρόσφατο άρθρο στο Barron's.
10 γονιδιακή θεραπεία παίζει
(Κεφαλαιοποιήσεις αγοράς)
- (SLDB), $ 0, 4 δισεκατομμύριαMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0, 5 διςVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), $ 0, 6 δις. (SRPT), 9, 7 δισεκατομμύρια δολάριαRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 δισεκατομμύρια δολάριαNovartis AG (NVS), 227, 6 δισεκατομμύρια δολάριαSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 δισεκατομμύρια δολάρια
Σημασία για τους επενδυτές
Υπολογίζεται ότι 5.000 σπάνιες ασθένειες προκαλούνται από μία μόνο μετάλλαξη ή ένα ελάττωμα στα γονίδια ενός ατόμου που θεωρητικά μπορούν να διορθωθούν με στοχοθετημένη θεραπεία, υποδεικνύει ο Barron's. Αν και πολλές, αν όχι οι περισσότερες από αυτές τις ασθένειες πλήττουν σχετικά περιορισμένο αριθμό ανθρώπων, μια επιτυχημένη θεραπεία μπορεί ωστόσο να έχει ετήσια έσοδα ύψους ενός δισεκατομμυρίου δολαρίων ή περισσότερο, λόγω των υψηλών τιμών, προσθέτει το άρθρο.
Ωστόσο, παρόλο που η γονιδιακή θεραπεία έχει δεκαετίες έρευνας πίσω από αυτήν, η έννοια εξακολουθεί να βρίσκεται σε μεγάλο βαθμό στο αναπτυξιακό στάδιο, με την εκτεταμένη εμπορευματοποίηση να παραμένει στο μέλλον. Πράγματι, η μόνη θεραπεία αντικατάστασης γονιδίων που έχει εγκριθεί μέχρι στιγμής από τον FDA αναπτύχθηκε από την Spark Therapeutics για τη θεραπεία μιας σπάνιας διαταραχής των ματιών που μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση. Στο πρώτο της πλήρες έτος στην αγορά, το 2018, έφερε έσοδα μόλις 27 εκατομμυρίων δολαρίων.
Βασικές θεραπείες υπό ανάπτυξη
- UniQure: αιμοφιλία Β, ασθένεια του Huntington; πιθανό ετήσιο εισόδημα 1 δισ. δολαρίων από την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Β Regenxbio: παράγει ιικούς φορείς που χρησιμοποιούνται από άλλες εταιρείες για την παροχή γονιδιακών θεραπειών. πιθανή ετήσια πώληση 1 δισεκατομμυρίων δολαρίων μόνο στην Novartis Audentes: θανατηφόρο μυϊκό σύνδρομο XLMTM, εξαιρετικά σπάνια ασθένεια Crigler-Najjar που αναστέλλει την επεξεργασία της χολερυθρίνης στο σώμα Στερεό: μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD); πολύ κακή δίκη θέτει το μέλλον της εταιρείας σε αμφιβολία. Ο γιος του CEO έχει αυτή την ασθένεια που προκαλεί πρόωρο θάνατο MeiraGTX: σπάνιες ασθένειες των ματιών, ALS (νόσο Lou Gehrig); Η Johnson & Johnson (JNJ) κατέχει συμμετοχή στην εταιρεία Voyager: ασθένειες του Πάρκινσον και παρόμοιες ασθένειες. (ABBV) θα παράσχει έως και 1, 5 δισεκατομμύρια δολάρια πληρωμών Sarepta: το πρώτο φάρμακο που έχει εγκριθεί από την FDA για μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). πάνω από 70.000 ασθενείς παγκοσμίως, το κόστος μπορεί να ξεπεράσει τα $ 500.000 Spark: σπάνια ασθένεια του αμφιβληστροειδούς που προκαλεί τύφλωση, αιμορροφιλία Α
Το Spark δεν αποτελεί πλέον επενδυτική ευκαιρία, δεδομένου ότι η Roche Holding την αγοράζει με πριμ για εξαγορά 122% έναντι της τιμής κλεισίματος πριν από την προσφορά στις 22 Φεβρουαρίου 2019. Η Spark έκλεισε στις 8 Μαρτίου στο 0, 6% της προσφοράς μετοχών της Roche κατά 114, 50 δολάρια ανά μετοχή. Αυτό δείχνει πόσο μεγάλες εταιρείες φαρμάκων όπως η Roche και η Novartis είναι πρόθυμες να πληρώσουν το κορυφαίο δολάριο για να αγοράσουν μικρότερες βιοτεχνολογικές επιχειρήσεις που ασχολούνται με πολλά υποσχόμενα Ε & Α.
"Πέντε δισεκατομμύρια δολάρια για το Spark κάνουν τώρα σχεδόν οτιδήποτε άλλο στη γονιδιακή θεραπεία φαίνονται υπερβολικά φθηνά σε σχετική βάση", όπως γράφει ο Josh Schimmer, αναλυτής του Evercore ISI, σε ερευνητικό σημείωμα που ανέφερε ο Barron's. Ο Marshall Gordon, ανώτερος ερευνητικός αναλυτής της ClearBridge Investments, που κατέχει μετοχές της Spark, λέει ότι το ισχυρό ερευνητικό προσωπικό και οι δυνατότητες παραγωγής του ήταν βασικοί παράγοντες που προσέλκυσαν τη Roche.
Κοιτάω μπροστά
Όπως σημειώνεται παραπάνω, η πραγματική εμπορευματοποίηση των γονιδιακών θεραπειών προχωρά με αργούς ρυθμούς, γεγονός που σημαίνει ότι πολλοί από τους μικρότερους φορείς είναι κατά κύριο λόγο καταστήματα Ε & Α με περιορισμένα έσοδα και μεγάλο κόστος. Με τις προσδοκώμενες ετικέτες τιμών στις εκατοντάδες χιλιάδες, αν όχι εκατομμύρια, δολάρια, πολλές από τις γονιδιακές θεραπείες που βρίσκονται υπό ανάπτυξη δεν χρειάζονται τεράστιο αριθμό ασθενών για να είναι επικερδείς. Από την άλλη πλευρά, αυτά τα στρατοσφαιρικά κόστη είναι υποχρεωμένα να προκαλέσουν έντονη ώθηση από ιδιωτικούς ασφαλιστές και κυβερνητικά προγράμματα όπως το Medicare.
