Οι μετοχές της Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) αυξήθηκαν κατά 35, 40% στις προ-εμπορικές συναλλαγές, αφού η εταιρεία βιοτεχνολογίας που εδρεύει στο Καναδά ανακοίνωσε σχέδια για την υποβολή νέας αίτησης για φάρμακα (NDA) που υποστηρίζεται από την ενθάρρυνση των αποτελεσμάτων των δοκιμών.
Σε ένα δελτίο τύπου, ο Clementia δήλωσε ότι επιδιώκει την έγκριση της παλοβοτενίνης για την πρόληψη της ετεροτοπικής οστεοποίησης (HO), της ανώμαλης ανάπτυξης των οστών σε μη σκελετικούς ιστούς, σε ασθενείς που πάσχουν από προοδευτική fibrodysplasia ossificans (FOP) νόσος.
Η εταιρεία βιοτεχνολογίας πρόσθεσε ότι το Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) συμφώνησε να επιτρέψει στο Clementia να χρησιμοποιήσει δεδομένα φάσης 2 για να υποστηρίξει την αίτησή του. Αυτές οι μελέτες, οι οποίες παρουσιάστηκαν νωρίτερα φέτος, δείχνουν ότι το παλοβοτένιο αποτελεί αποτελεσματικό φάρμακο.
Οι ασθενείς που έλαβαν παβασορατένη κατά τη διάρκεια της έκρηξης εμφάνισαν μείωση κατά περισσότερο από 70% του μέσου όγκου του νέου ΗΟ σε 12 εβδομάδες σε σύγκριση με την ομάδα που δεν υποβλήθηκε σε θεραπεία, σύμφωνα με τα δεδομένα της Φάσης 2 της εταιρείας. Η Clementia πρόκειται να υποβάλει την πλήρη αίτησή της στο FDA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2019.
Στο δελτίο τύπου, η βιοτεχνολογική εταιρεία προανήγγειλε την υποβολή της NDA ως «σημαντικό ορόσημο», προσθέτοντας ότι το φάρμακο είναι σε καλή θέση ώστε να γίνει το πρώτο του είδους της για να θεραπεύσει περιπτώσεις ΗΟ σε πάσχοντες από FOP.
"Ο προσδιορισμός της πορείας προς την υποβολή της NDA το δεύτερο εξάμηνο του 2019 αποτελεί σημαντικό ορόσημο για το Clementia και για τους ασθενείς με αυτή την εξαιρετικά σπάνια και καταστροφική γενετική ασθένεια των οστών", δήλωσε η Clarissa Desjardins, ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Clementia. «Είμαστε ευγνώμονες για τη συνεργασία με το Τμήμα Οστών των Οφθαλμικών, Αναπαραγωγικών και Ουρολογικών Προϊόντων του FDA, που ενδεχομένως φέρνει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή σε άτομα που πάσχουν από FOP. Είμαστε επίσης ευγνώμονες στους ασθενείς και τις οικογένειές τους, καθώς και στους ερευνητές και τους κλινικούς χώρους, χωρίς τους οποίους καμία από αυτές τις εργασίες δεν θα ήταν δυνατή ».
Τι έπεται?
Το Clementia επιβεβαίωσε ότι η συνεχιζόμενη "Φάση 3 MOVE Trial", η οποία συνίσταται στην παροχή στους ασθενείς μιας χρόνιας δόσης των 5 mg "επιπλέον του επεισοδιακού δοσολογικού σχήματος 20/10 mg τη στιγμή της έκρηξης, θα συνεχιστεί όπως είχε προγραμματιστεί. Εάν οι δοκιμές αυτές είναι επιτυχείς, η εταιρεία πρόσθεσε ότι αργότερα θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν για συμπληρωματική ΜΔΠ.
Επίσης, η Clementia δήλωσε ότι θα προσεγγίσει τις διεθνείς ρυθμιστικές αρχές τον επόμενο χρόνο σχετικά με τον τρόπο καταχώρησης της παλοβοτενίνης.
